Med pogoji so navedli, da omenjeni glukokortikoid za zdravljenje Duchennove mišične distrofije uporabljajo pri bolnikih, starih štiri leta ali več, ki imajo hude neželene učinke po zdravljenju z drugimi glukokortikoidi. Predpišejo pa ga lahko le pediatrični nevrologi na osnovi mnenja strokovnega konzilija kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo na pediatrični kliniki Univerzitetnega kliničnega centra (UKC) Ljubljana.
Za zdravljenje Duchennove mišične distrofije je v ZDA na voljo tudi gensko zdravilo Elevidys, ki ga je že prejel deček Matic, v Društvu Viljem Julijan pa trdijo, da ga potrebujeta tudi 9-letni Tit in 8-letni Jaka. “Trenutno ni zadostnih dokazov, da je zdravilo Elevidys učinkovito,” pa odgovarjajo na ZZZS. Tudi pediatrična klinika UKC Ljubljana je v eni od lanskih objav navedla, da glede učinkovitosti zdravila Elevidys zaenkrat ni dovolj dokazov, da bi lahko brez vsakega dvoma trdili, da je zdravljenje učinkovito.
Evropska agencija za zdravila (Ema) je julija izdala negativno mnenje glede podelitve dovoljenja za promet za Elevidys v EU.
Ameriška Uprava za hrano in zdravila (FDA) pa je julija po smrti 8-letnega dečka, ki je prejel Elevidys, za nekaj časa prepovedala uporabo tega zdravila, so takrat objavili na spletni strani uprave. Mediji so tedaj poročali, da gre že za tretjo smrt otroka, ki je prejemal to zdravilo, ni pa še dokazov, da je zdravilo povzročilo te smrti.
Na ZZZS vztrajajo, da morajo biti vsa zdravila, ki se uporabljajo v EU, tudi registrirana v EU s strani Eme, kar zagotavlja ustrezno učinkovitost in varnost zdravljenja.
Na ZZZS so se danes odzvali tudi na kritike predsednika Društva Viljem Julijan Nejca Jelena v sredini oddaji Odmevi na Televiziji Slovenija glede zagotavljanja zdravila za dečka Miloša, ki ima redko genetsko bolezen kože, bulozno epidermolizo. Jelen je med drugim dejal, da so jim na ZZZS povedali, da zdravljenja dečku ne bodo plačali.
Deček se je namreč v ZDA nekaj časa zdravil z zdravilom Vyjuvek, v Sloveniji pa je na voljo drugo enakovredno zdravilo, ki ga krije ZZZS, Filsuvez. Zdravilo je na voljo v lekarnah na recept. Zato v breme javnih sredstev ZZZS “ni možno upravičiti zdravljenja v ZDA oziroma z dražjim uvoženim zdravilom od tam“, so navedli v ZZZS.
Obenem izpostavljajo, da “cena zdravila Vyjuvek znaša 26.349 ameriških dolarjev za pakiranje, kar pomeni, da je okvirna letna cena zdravljenja okrog 1,5 milijona evrov. Cena zdravljenja z zdravilom Filsuvez pa ne dosega niti pet odstotkov te vrednosti”.
Klinični izidi pri Milošu kažejo, da je bilo zdravljenje z zdravilom Vyuvek v ZDA res nekoliko učinkovitejše kot zdravljenje z zdravilom Filsuvez. Vendar je bilo zdravljenje s slednjim le kratkotrajno, kljub drugačnim priporočilom UKC Ljubljana, zdravljenje v ZDA pa večmesečno, so poudarili na ZZZS. Ob tem so dodali, da nobeno od zdravil bolezni ne zdravi sistemsko, temveč le kožne manifestacije bolezni.
Po podatkih dermatovenerološke klinike so v Sloveniji štirje bolniki s tako najtežjo obliko bolezni, ki potrebujejo celovito zdravljenje, ki med drugim vključuje tudi zdravilo Filsuvez.
Na ZZZS so poudarili še, da imajo zavarovane osebe pravico do pregleda, preiskave ali zdravljenja v tujini oziroma do povračila stroškov teh storitev, če so v Sloveniji izčrpane možnosti zdravljenja, s pregledom, preiskavo ali z zdravljenjem v tujini pa je utemeljeno pričakovati ozdravitev ali izboljšanje ali preprečitev nadaljnjega slabšanja zdravstvenega stanja.
Na podlagi mnenja konzilija zdravnikov pediatrične klinike so med 1. januarjem 2019 in 31. decembrom 2024 odobrili 647 vlog za napotitev otrok v tujino, zavrnjenih pa 32. Na ZZZS poudarjajo, da podatki ne predstavljajo števila oseb, ampak vloge. Skupni stroški zdravljenja teh napotitev trenutno znašajo več kot 8,1 milijona evrov, vseh stroškov še niso prejeli. Skupni znesek povračila potnih stroškov v teh primerih pa znaša skoraj 994.000 evrov.
Dodali so, da ZZZS vsem zavarovanim osebam zagotavlja hiter dostop do sodobnih zdravil, ki so registrirana v EU na primerljivo višji ravni kot v večini evropskih držav. V letu 2024 so na listo za predpisovanje na recept razvrstil 32 novih, na seznam bolnišničnih zdravil 11 novih in na seznam ambulantnih zdravil tri nova zdravila.
Najdražja enoletna terapija z zdravili za otroka z redko boleznijo, ki se je zdravil v Sloveniji, je lani znašala več kot milijon evrov, in sicer za zdravljenje otroka hemofilika z zdravili. Sledile so terapije za zdravljenje otroka zaradi prirojenih napak presnove s pridruženimi boleznimi v višini skoraj 811.500 evrov, zdravljenje otroka zaradi mišične distrofije s pridruženimi boleznimi v višini 655.000 evrov, zdravljenje otroka zaradi prirojenih napak presnove s pridruženimi boleznimi v višini 515.670 evrov in zdravljenje otroka hemofilika v višini skoraj 500.000 evrov.
V Društvu Viljem Julijan so sicer kritični do sistema zagotavljanja pravic za otroke z redkimi boleznimi, na težave, s katerimi se soočajo starši, so opozorili tudi z nedavnim protestom, v sredo pa so se z ministrom za delo Luko Mescem tudi dogovorili o vzpostavitvi delovne skupine, ki bo poiskala možne rešitve. Mesec je danes pred sejo vlade za medije dejal, da je za to dobil tudi soglasje predsednika vlade Roberta Goloba, danes popoldne pa se je Mesec prek spleta pogovoril tudi z zdravniškima komisijama, ki podajata strokovno mnenje o bolezenskem stanju otroka. Na ministrstvu za zdaj sestanka niso komentirali.
Vir: STA
